موفقیت ژن درمانی در توقف خونریزی بیماران مبتلا به هموفیلی بی
گروهی از محققان آمریکایی در مرحله نخست یک آزمایش بالینی موفق شدند با استفاده از ژن درمانی، اپیزودهای خونریزی را در بیماران مبتلا به هموفیلی بی متوقف سازند.
هموفیلی «آ» (هموفیلی نوع کلاسیک)(نقص فاکتور انعقادی هشت) شایعترین شکل این اختلال است.
بیماری هموفیلی «بی» در نتیجه حذف یا کاهش سطح فاکتور ۹ (factor IX) فعال در خون ایجاد می‌شود.
فاکتور 9 یک عامل منعقدکننده خون در افراد مبتلا به هموفیلی بی است.
به گزارش پایگاه اینترنتی «مدیکال پرس» آمریکا، محققان بیمارستان فیلادلفیا در آمریکا در آزمایشی متوجه شدند که تزریق داخل وریدی یک ویروس بی ضرر حامل ژنی برای ساخت فاکتور 9، بیماران را قادر می سازد با تولید سطوح پایداری از این عامل انعقاد کننده خون از اپیزودهای ناتوان کننده خونریزی جلوگیری کنند.
آنها متوجه شدند بیماران با دریافت این تزریق دیگر به استفاده از درمان های پیشگیرانه نیازی ندارند؛ ژن درمانی نیاز بیماران را به تزریق های داخل وریدی فاکتور ساختگی انعقاد خون، تقریبا برطرف می سازد.
در این آزمایش 10 مرد یک تزریق داخل وریدی از یک ویروس بی ضرر حامل ژنی برای ساخت فاکتور 9 دریافت کردند.
محققان متوجه شدند کبدهای این افراد تا 18 ماه بعد به طور متوسط 34 درصد سطح عادی فاکتور 9 می سازد.
آنها در مجله The New England Journal of Medicine نوشتند این میزان به اندازه ای است که 9 نفر از این 10 بیمار هیچ اپیزود خونریزی نداشته اند.
علاوه بر این، هشت نفر از این 10 بیمار دیگر به تزریق چند روز یکبار فاکتور 9 نیاز نداشتند.
پیش از این آزمایش های ژن درمانی برای هموفیلی بی به خوبی انجام نمی شد؛ زیرا سیستم های ایمنی بدن بیماران این سلول های تغییر یافته یا سلول هایی را که به اندازه کافی فاکتور 9 نمی ساختند از بین می برد.
فقط 20 درصد بیماران مبتلا به هموفیلی، به شکل بی این بیماری مبتلایند اما تلاش ها برای استفاده از ژن درمانی برای شایع ترین نوع این بیماری که هموفیلی نوع آ است همچنان ادامه دارد.
هموفیلی به ندرت در زنان دیده می شود زیرا وابسته به کروموزوم X است.
علمی***
